الموافقة على أول علاج جيني موضعي لأمراض الجلد النادرة

وافقت هيئة الغذاء والدواء الأمريكية مؤخراً، على أول علاج جيني موضعي مخصص لأمراض الجلد النادرة، والذي سيتم استخدامه لعلاج الجروح في المرضى الذين تبلغ أعمارهم 6 أشهر فما فوق.

وقالت الهيئة في بيان لها وفقاً لمجلة "medscape" الطبية، أن العلاج الموضعي الجديد يعالج المصابين بمرض انحلال البشرة الفقاعي DEB النادر، الذي يظهر على مرحلتين هما المتنحي والمسيطر.

وأفادت أن العلاج الجديد يستخدم ناقل فيروس الهربس البسيط من النوع 1 غير المتكرر (HSV-1) لتوصيل جين COL7A1 مباشرة إلى خلايا الجلد، واستعادة ألياف بروتين COL7 التي تعمل على استقرار بنية الجلد.

ويعاني الأفراد المصابون بالمرض من حالات خفيفة مع ظهور تقرحات تؤثر بشكل أساسي على اليدين والقدمين والركبتين والمرفقين، ولكنه يسبب في مراحله الأخيرة فقدان البصر والتشوه ومضاعفات طبية خطيرة أخرى قد تكون قاتلة.